O remédio, considerado um dos mais caros do mundo, custa em média R$ 7 milhões na rede particular, e agora será ofertado sem custo para os pacientes elegíveis.

A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 terão acesso gratuito à terapia gênica com o medicamento Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O remédio, considerado um dos mais caros do mundo, custa em média R$ 7 milhões na rede particular, e agora será ofertado sem custo para os pacientes elegíveis.

O anúncio foi feito pelo Ministério da Saúde, que destacou o caráter inovador da medida. Segundo o ministro Alexandre Padilha, o Brasil se torna um dos cinco únicos países do mundo a oferecer esse tratamento de ponta através de um sistema público de saúde. “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no SUS. O Brasil passa a fazer parte de um pequeno clube de sistemas nacionais que oferecem esse medicamento para sua população”, afirmou Padilha.

Quem pode receber o tratamento?

O Zolgensma será disponibilizado para bebês de até 6 meses de idade diagnosticados com AME tipo 1, desde que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. A medicação atua corrigindo a deficiência genética que causa a doença, permitindo uma melhora significativa na qualidade de vida das crianças.

Funcionamento e Protocolo do SUS

Os pacientes devem ser encaminhados a um dos 28 centros de referência para terapia gênica de AME distribuídos em 18 estados brasileiros e no Distrito Federal. Nestes locais, será realizada uma triagem clínica conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde.

O tratamento foi viabilizado por meio de um acordo inovador com a indústria farmacêutica, no qual o pagamento pelo medicamento estará condicionado aos resultados apresentados pelo paciente. “Haverá um monitoramento contínuo dos efeitos do tratamento na vida das crianças e de suas famílias, com avaliações clínicas permanentes”, explicou o ministro da Saúde.

Antes desse acordo, o Zolgensma já vinha sendo adquirido pelo Ministério da Saúde em cumprimento a 161 ações judiciais movidas por famílias que necessitavam do medicamento.

A Atrofia Muscular Espinhal (AME)

A AME é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, responsáveis pelos movimentos voluntários essenciais, como respirar, engolir e se locomover. A condição ocorre devido à deficiência de uma proteína essencial para a sobrevivência dessas células nervosas.

Segundo o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de bebês nascidos no Brasil em 2023, aproximadamente 287 foram diagnosticados com a doença.

Na rede pública, pacientes de AME tipos 1 e 2, em outras faixas etárias, já contam com os medicamentos de uso contínuo nusinersena e risdiplam. Apenas em 2024, mais de 800 prescrições desses tratamentos foram emitidas pelo SUS.

Marco para o SUS e para a Saúde Pública

A incorporação do Zolgensma ao SUS marca um avanço histórico na oferta de terapias inovadoras pelo sistema público de saúde. Além de garantir o tratamento gratuito para crianças afetadas pela doença, a iniciativa também posiciona o Brasil entre os países de referência no uso de terapias genéticas avançadas.